北京重点皮炎医院 http://www.ktyx.com.cn/lehuo/baike/20210121/719.htmlAcceleronPharma是一家致力于发现、开发和商业化TGF-β超家族疗法以治疗严重和罕见疾病的生物制药公司，该公司前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其sotatercept治疗肺动脉高压（pulmonaryarterialhypertension，PAH）患者优先药物（PRIME）资格认定。“在FDA授予sotatercept突破性疗法资格认定后仅仅几周，我们就从EMA获得了PRIME资格认定，这进一步增强了我们的信念，即sotatercept最终能显著改变PAH的治疗前景。”Acceleron公司总裁兼首席执行官HabibDable说，“我们感到高兴的是，在对我们临床试验数据的初步评估后，美国和欧洲的监管机构提供一条可有助于我们加快向需要新治疗方案的患者提供sotatercept的途径。”EMA的PRIME计划于年启动，旨在加强对针对未满足医疗需求药物开发的支持，并侧重于基于早期临床数据的药物上，这些药物可能提供比现有治疗更好的治疗优势，或者可能使没有治疗选择的患者受益。PRIME为药物开发人员提供了加速评估、获得科学建议、指导总体开发计划和监管策略的可能性，以此帮助患者尽早从可能显著改善其生活质量的治疗中获益。年，FDA授予sotatercept治疗PAH孤儿药资格认定。
关于sotaterceptSotatercept是一种研究药物，被设计成TGF-β超家族成员重新平衡BMPR-II信号的选择性配体陷阱，BMPR-II信号是PAH的关键分子驱动因素。在PAH的临床前研究中，sotatercept逆转了肺血管的肌化和改善了右心衰竭的指标。最近对PAH患者进行的2期试验PULSAR的顶线分析显示，该试验达到主要、关键终点及其他次要终点，不良事件与之前公布的其他疾病接受sotatercept治疗数据一致。作为百时美施贵宝公司授权协议的一部分，sotatercept也会在治疗PAH患者的2期试验SPECTRA中进行评估。Sotatercept是一种在任何国家未经批准使用的研究疗法。
关于肺动脉高压（PAH）PAH是一种罕见且进展迅速的疾病，其特征是肺小动脉收缩和肺循环中血压升高。PAH会对心脏造成严重的压力，经常导致身体活动受限、心力衰竭及寿命缩短。PAH患者5年生存率约为57%。现有的治疗方法通常通过促进肺血管扩张来发挥作用，但并不能解决疾病的根本原因。因此，尽管有标准的护理治疗，许多PAH患者的进展还是很快。越来越多的研究表明BMP和TGF-β信号失衡是家族性、特发性和获得性PAH疾病的主要驱动因素。原文标题：
AcceleronReceivesPriorityMedicines(PRIME)DesignationfromEuropeanMedicinesAgency(EMA)forSotaterceptinPulmonaryArterialHypertension
译：黄娟投稿邮箱：info
cord.org.cn小编
